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Upstaza 2.8 x 10 E11 Vektorgenome Vg/0.5 ml Infusion-L.: Beipackzettel

Verschreibungspflichtig: Ja

Wirkstoff:

280000000000 Genomkopien Eladocagen exuparvovec

Darreichungsform: Infusionslösung

Packungsgrößen (PZN)

1 ST

(19113971)

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Art und Weise von Upstaza 2.8 x 10 E11 Vektorgenome Vg/0.5 ml Infusion-L.

  • Das Arzneimittel wird Ihnen oder Ihrem Kind im Operationssaal durch Neurochirurgen verabreicht, die Erfahrung in der Gehirnchirurgie haben.
  • Das Präparat wird unter Narkose verabreicht. Der Neurochirurg wird mit Ihnen über die Narkose sprechen und wie sie verabreicht wird.
  • Vor der Verabreichung von dem Arzneimittel öffnet der Neurochirurg zwei kleine Löcher in Ihren Schädel oder den Schädel Ihres Kindes, eines auf jeder Seite.
  • Es wird dann über diese Löcher in vier Stellen in Ihrem Gehirn oder im Gehirn Ihres Kindes infundiert, in einem Bereich namens Putamen.
  • Nach der Infusion werden die zwei Löcher geschlossen und bei Ihnen oder Ihrem Kind wird ein Gehirnscan durchgeführt.
  • Sie oder Ihr Kind werden/wird für einige Tage zur Beobachtung der Erholung und Überwachung auf Nebenwirkungen der Operation oder der Narkose bei dem Neurochirurgen im oder in der Nähe des Krankenhauses bleiben müssen.
  • Der Arzt wird Sie oder Ihr Kind zweimal im Krankenhaus untersuchen, einmal etwa 1 Woche nach der Operation und dann 3 Wochen nach der Operation, um weiterhin die Erholung zu überwachen und auf Nebenwirkungen der Operation und Behandlung zu prüfen.

Dosierung von Upstaza 2.8 x 10 E11 Vektorgenome Vg/0.5 ml Infusion-L.

  • Das Arzneimittel wird Ihnen oder Ihrem Kind im Operationssaal durch Neurochirurgen verabreicht, die Erfahrung in der Gehirnchirurgie haben.
  • Das Präparat wird unter Narkose verabreicht. Der Neurochirurg wird mit Ihnen über die Narkose sprechen und wie sie verabreicht wird.

 

  • Wenn Ihnen oder Ihrem Kind eine größere Menge als vorgesehen verabreicht wird
    • Da dieses Arzneimittel Ihnen oder Ihrem Kind von einem Arzt verabreicht wird, ist es unwahrscheinlich, dass Ihnen oder Ihrem Kind zu viel davon verabreicht wird. Wenn dies eintritt, wird Ihr Arzt die Symptome nach Bedarf behandeln.

 

  • Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal.

Indikation von Upstaza 2.8 x 10 E11 Vektorgenome Vg/0.5 ml Infusion-L.

  • Dieses Präparat ist ein Arzneimittel zur Gentherapie, das den Wirkstoff Eladocagene exuparvovec enthält.
  • Es wird zur Behandlung von Patienten ab 18 Monaten mit einem Mangel eines Proteins namens Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) angewendet. Dieses Protein ist für die Herstellung bestimmter Substanzen notwendig, die das Nervensystem des Körpers für seine richtige Funktion braucht.
  • Der AADC-Mangel ist eine vererbte Erkrankung, die durch eine Mutation (Veränderung) auf dem Gen hervorgerufen wird, das die Produktion von AADC kontrolliert (auch als Dopadecarboxylase- oder DDC-Gen bezeichnet). Die Erkrankung verhindert die Entwicklung des Nervensystems des Kindes, was bedeutet, dass viele der Körperfunktionen sich während der Kindheit nicht richtig entwickeln, einschließlich Bewegung, Essen, Atmung, sprachlicher und geistiger Fähigkeiten.
  • Der Wirkstoff in diesem Arzneimittel, Eladocagene exuparvovec, ist ein Virus namens Adeno-assoziiertes Virus, das modifiziert wurde, sodass es eine richtig funktionierende Kopie des DDC-Gens enthält. Das Arzneimittel wird als Infusion (Tropf) in einen Bereich des Gehirns namens Putamen verabreicht, wo AADC hergestellt wird. Das Adeno-assoziierte Virus ermöglicht die Aufnahme des DDC-Gens in die Gehirnzellen. Auf diesem Weg ermöglicht das Arzneimittel die AADC-Produktion durch die Zellen, so dass der Körper die Substanzen herstellen kann, die das Nervensystem braucht.
  • Das Adeno-assoziierte Virus, das verwendet wird, um das Gen zu übertragen, verursacht keine Krankheit im Menschen.

Kontraindikation von Upstaza 2.8 x 10 E11 Vektorgenome Vg/0.5 ml Infusion-L.

  • Das Arzneimittel wird bei Ihnen oder Ihrem Kind nicht angewendet:
    • wenn Sie oder Ihr Kind allergisch gegen Eladocagene exuparvovec oder einen der sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels sind/ist.

Nebenwirkungen von Upstaza 2.8 x 10 E11 Vektorgenome Vg/0.5 ml Infusion-L.

  • Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.
  • Die folgenden Nebenwirkungen können bei der Behandlung mit dem Arzneimittel auftreten:
    • Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Personen betreffen)
      • Insomnie (Schlaflosigkeit)
      • Dyskinesie (nicht kontrollierbare ruckartige Bewegungen)
    • Häufig (kann bis zu 1 von 10 Personen betreffen)
      • Ernährungsprobleme
      • Reizbarkeit
      • Zunahme der Speichelproduktion
  • Die folgenden Nebenwirkungen können aufgrund der Operation zur Verabreichung von dem Präparat auftreten:
    • Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Personen betreffen)
      • Niedriger Spiegel von roten Blutkörperchen (Anämie)
      • Austritt der Flüssigkeit, die das Gehirn umgibt (zerebrospinale Flüssigkeit genannt) (zu den möglichen Symptomen gehören Kopfschmerzen, Übelkeit und Erbrechen, Nackenschmerzen oder Steifheit, Veränderung des Hörvermögens, Gleichgewichtsstörungen, Benommenheit oder Schwindel)
  • Die folgenden Nebenwirkungen können möglicherweise innerhalb der ersten 2 Wochen nach der Operation zur Anwendung von dem Arzneimittel infolge entweder der Narkose oder von Wirkungen nach einer Operation auftreten:
    • Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Personen betreffen)
      • Pneumonie (Lungenentzündung)
      • Niedrige Kaliumwerte im Blut
      • Reizbarkeit
      • Hypotonie (niedriger Blutdruck)
      • Blutungen im Magen-Darm-Bereich, Durchfall
      • Druckgeschwür
      • Fieber
      • Auffällige Atemgeräusche
    • Häufig (kann bis zu 1 von 10 Personen betreffen)
      • Gastroenteritis (Magen-Darm-Entzündung)
      • Dyskinesie (nicht kontrollierbare ruckartige Bewegungen)
      • Zyanose (Bläuliche Verfärbung der Haut aufgrund von Sauerstoffmangel im Blut)
      • Hypovolämischer Schock (extremer Verlust von Blut oder Körperflüssigkeiten
      • Ateminsuffizienz
      • Mundgeschwüre
      • Windelausschlag, Ausschlag
      • Hypothermie (niedrige Körpertemperatur)
      • Zahnziehen
  • Wenn Sie bei sich oder bei Ihrem Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht angegeben sind.

Patientenhinweis für Upstaza 2.8 x 10 E11 Vektorgenome Vg/0.5 ml Infusion-L.

  • Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
    • Leichte oder mittelschwere unkontrollierbare, ruckartige Bewegungen (auch als Dyskinesie bezeichnet) oder Schlafstörungen (Insomnie) können 1 Monat nach der Behandlung mit diesem Arzneimittel auftreten oder sich verschlechtern und können für mehrere Monate anhalten. Ihr Arzt wird entscheiden, ob Sie oder Ihr Kind eine Behandlung für diese Nebenwirkungen brauchen/braucht.
    • Der Arzt wird Sie oder Ihr Kind auf Komplikationen der Behandlung mit dem Präparat überwachen, wie Austreten der Flüssigkeit, die das Gehirn umgibt, Meningitis oder Enzephalitis.
    • Innerhalb der ersten Tage nach der Operation überwacht der Arzt Sie oder Ihr Kind auf Komplikationen infolge der Operation, der Krankheit und der Vollnarkose. Einige Krankheitssymptome können in dieser Zeit verstärkt sein.
    • Einige bestimmte Symptome eines AADC-Mangels halten möglicherweise nach der Behandlung an. Zu denen gehören unter anderem Beeinträchtigungen der Stimmung, des Schwitzens und der Körpertemperatur.
    • Nach der Behandlung kann das Arzneimittel in Ihre Körperflüssigkeiten oder die Körperflüssigkeiten Ihres Kindes übergehen (z. B. Tränen, Blut, Nasensekrete und zerebrospinale Flüssigkeit); dies wird als „Freisetzung" bezeichnet. Sie oder Ihr Kind und die Pflegeperson Ihres Kindes (insbesondere, wenn sie schwanger ist, stillt oder ein geschwächtes Immunsystem hat) sollten Handschuhe tragen und alle benutzten Verbände und andere Abfallmaterial mit Tränen und Nasensekreten vor der Entsorgung in versiegelten Beuteln verpacken. Sie sollten diese Vorsichtsmaßnahmen für 14 Tage befolgen.
    • Sie oder Ihr Kind dürfen/darf nach der Behandlung mit diesem Arzneimittel kein Blut, Organe, Gewebe und Zellen zur Transplantation spenden. Dies ist der Fall, weil das Präparat ein Gentherapie-Produkt ist.
    • Kinder und Jugendliche
      • Das Arzneimittel wurde nicht bei Kindern im Alter von unter 18 Monaten untersucht. Bei Kindern ab 12 Jahren liegen nur begrenzte Erfahrungen vor.

Schwangerschaftshinweis für Upstaza 2.8 x 10 E11 Vektorgenome Vg/0.5 ml Infusion-L.

  • Schwangerschaft
    • Die Wirkungen dieses Arzneimittels auf die Schwangerschaft und das ungeborene Kind sind nicht bekannt.
  • Stillzeit
    • Das Arzneimittel wurde nicht bei stillenden Frauen untersucht.
  • Fertilität
    • Es liegen keine Informationen über die Wirkung von diesem Präparat auf die männliche oder weibliche Fertilität vor.

Wechselwirkungen von Upstaza 2.8 x 10 E11 Vektorgenome Vg/0.5 ml Infusion-L.

  • Anwendung zusammen mit anderen Arzneimitteln
    • Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind andere Arzneimittel anwenden/anwendet, kürzlich andere Arzneimittel angewendet haben/hat oder beabsichtigen/beabsichtigt, andere Arzneimittel anzuwenden.
    • Ihr Arzt wird Sie darüber informieren, ob Sie oder Ihr Kind Impfungen wie gewöhnlich erhalten können, oder ob Anpassungen des Impfplans erforderlich sind.

Hersteller

PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL LIMITED

Irland

Dublin 2

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