Zolgensma 2X10 E13 Vektorgenome/ml 4.5kg vials 3: Beipackzettel
Verschreibungspflichtig: Ja
Wirkstoff:
20000000000000 Genomkopien Onasemnogen abeparvovec
Darreichungsform: Infusionslösung
Packungsgrößen (PZN)
24.8 ML
(15995477)
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Art und Weise von Zolgensma 2X10 E13 Vektorgenome/ml 4.5kg vials 3
- Das Arzneimittel wird als einzelne Infusion (Tropf) über etwa 1 Stunde intravenös (in eine Vene) gegeben.
Dosierung von Zolgensma 2X10 E13 Vektorgenome/ml 4.5kg vials 3
- Das Arzneimittel wird von einem Arzt oder einer medizinischen Fachkraft verabreicht, der/die in der Behandlung der Erkrankung Ihres Kindes geschult ist.
- Die Menge, die Ihr Kind erhält, wird vom Arzt anhand des Körpergewichts Ihres Kindes ermittelt.
- Das Präparat wird Ihrem Kind nur einmal gegeben.
- Vierundzwanzig Stunden vor der Anwendung erhält Ihr Kind außerdem Prednisolon (oder ein anderes Corticosteroid) zum Einnehmen. Die Corticosteroid-Dosis hängt ebenfalls vom Körpergewicht Ihres Kindes ab. Der Arzt Ihres Kindes wird die erforderliche Gesamtdosis berechnen.
- Ihr Kind wird nach der Verabreichung etwa 2 Monate lang täglich mit Corticosteroiden behandelt, oder bis die Leberenzymwerte Ihres Kindes auf ein akzeptables Niveau gesunken sind.
- Der Arzt wird die Corticosteroid-Dosis langsam reduzieren, bis die Behandlung vollständig eingestellt werden kann.
- Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal.
Indikation von Zolgensma 2X10 E13 Vektorgenome/ml 4.5kg vials 3
- Was ist das Präparat?
- Es ist ein sogenanntes „gentherapeutisches" Arzneimittel. Es enthält den Wirkstoff Onasemnogen abeparvovec, der genetisches Material vom Menschen enthält.
- Wofür wird das Arzneimittel angewendet?
- Es wird zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) angewendet, einer seltenen, schwerwiegenden Erbkrankheit.
- Wie wirkt das Präparat?
- Eine SMA tritt auf, wenn ein bestimmtes Gen zur Herstellung eines essentiellen Proteins (das sogenannte „Survival Motor Neuron" (SMN) Protein) fehlt oder eine Anomalie aufweist. Der Mangel an SMN-Protein führt dazu, dass die Nervenzellen zur Kontrolle der Muskeln (Motoneuronen) absterben.
- Infolgedessen werden die Muskeln schwach und verkümmern, was schließlich zum Verlust der Bewegungsfähigkeit führt.
- Dieses Arzneimittel liefert eine voll funktionsfähige Kopie des SMN-Gens, sodass der Körper genügend SMN-Protein produzieren kann. Das Gen wird mithilfe eines veränderten Virus, das keine Krankheiten beim Menschen verursacht, in die Zellen eingebracht, wo es benötigt wird.
Kontraindikation von Zolgensma 2X10 E13 Vektorgenome/ml 4.5kg vials 3
- Das Arzneimittel darf nicht angewendet werden,
- wenn Ihr Kind allergisch gegen Onasemnogen abeparvovec oder einen der sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels ist.
Nebenwirkungen von Zolgensma 2X10 E13 Vektorgenome/ml 4.5kg vials 3
- Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.
- Begeben Sie sich in ärztliche Notfallbehandlung, wenn eine der folgenden schwerwiegenden Nebenwirkungen bei Ihrem Kind auftritt:
- Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)
- Blutergüsse oder Blutungen, die länger als üblich andauern, wenn Ihr Kind verletzt wurde: Dies können Anzeichen für eine niedrige Blutplättchenzahl sein.
- Gelegentlich (kann bis zu 1 von 100 Behandelten betreffen)
- Erbrechen, Gelbsucht (Gelbfärbung der Haut oder der weißen Bereiche im Auge) oder verminderte Wachsamkeit - dies können Anzeichen für eine Schädigung der Leber sein (einschließlich Leberversagen).
- Vermehrt auftretende Blutergüsse, Krampfanfälle (Anfälle), Abnahme der Urinausscheidung - dies können Anzeichen einer thrombotischen Mikroangiopathie sein.
- Infusionsbedingte Reaktionen.
- Selten (kann bis zu 1 von 1 000 Behandelten betreffen)
- Schwerwiegende allergische Reaktionen.
- Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)
- Wenn Sie bei Ihrem Kind andere Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal. Dies können sein:
- Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen)
- erhöhte Leberenzymwerte bei Blutuntersuchungen
- Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen):
- Erbrechen
- Fieber
- Erhöhungen des Troponin-I (ein Herzprotein), die in Bluttests festgestellt wurden.
- Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen)
- Wenn Sie bei Ihrem Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht angegeben sind.
Patientenhinweis für Zolgensma 2X10 E13 Vektorgenome/ml 4.5kg vials 3
- Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
- Der Arzt Ihres Kindes wird vor der Behandlung den Antikörperstatus überprüfen, um zu entscheiden, ob dieses Arzneimittel für Ihr Kind geeignet ist.
- Infusionsbedingte Reaktionen und schwerwiegende allergische Reaktionen
- Infusionsbedingte Nebenwirkungen und schwerwiegende allergische Reaktionen können während und/oder kurz nach der Gabe bei Ihrem Kind auftreten. Mögliche Anzeichen, auf die Sie achten sollten, sind juckender Ausschlag, blasse Haut, Erbrechen, Schwellungen im Gesicht, an den Lippen, im Mund oder im Rachen (die Schluck- oder Atembeschwerden verursachen können) sowie Veränderungen der Herzfrequenz und des Blutdrucks. Informieren Sie sofort den Arzt oder die Krankenschwester Ihres Kindes, wenn Sie feststellen, dass bei Ihrem Kind während und/oder kurz nach der Behandlung diese oder andere neue Anzeichen oder Symptome auftreten. Bevor Ihr Kind entlassen wird, wird der Arzt Ihnen Informationen geben, was Sie tun sollen, falls Ihr Kind neue Nebenwirkungen oder Nebenwirkungen hat, die erneut auftreten, sobald Sie die medizinische Einrichtung verlassen haben.
- Lebererkrankungen
- Informieren Sie den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal vor der Gabe dieses Arzneimittels, wenn Ihr Kind eine Lebererkrankung hatte. Dieses Arzneimittel kann zu einem Anstieg der von der Leber produzierten Enzyme (Proteine, die im Körper vorkommen) oder zu einer Schädigung der Leber führen. Eine Schädigung der Leber kann schwerwiegende Folgen haben, einschließlich Leberversagen und Tod. Mögliche Anzeichen, auf die Sie nach der Anwendung dieses Arzneimittels bei Ihrem Kind achten müssen, sind Erbrechen, Gelbsucht (Gelbfärbung der Haut oder der weißen Bereiche im Auge) oder verminderte Wachsamkeit. Informieren Sie sofort den Arzt Ihres Kindes, wenn Sie bemerken, dass Ihr Kind Symptome entwickelt, die auf eine Leberschädigung hindeuten.
- Um zu prüfen, wie gut die Leber arbeitet, wird vor Beginn der Behandlung eine Blutuntersuchung bei Ihrem Kind durchgeführt. Um zu kontrollieren, ob die Leberenzyme erhöht sind, werden außerdem nach der Behandlung mindestens 3 Monate lang regelmäßige Blutuntersuchungen bei Ihrem Kind durchgeführt.
- Infektion
- Eine Infektion (z. B. Erkältung, Grippe oder Bronchiolitis) vor oder nach der Behandlung kann möglicherweise zu schwerwiegenden Komplikationen führen. Betreuungspersonen und enge Kontaktpersonen des Patienten sollten Maßnahmen zur Infektionsprävention befolgen (z. B. Handhygiene, Husten-/Nies-Etikette, Begrenzung potenzieller Kontakte). Achten Sie auf Anzeichen einer möglichen Infektion, wie beispielsweise Husten, pfeifendes Atmen, Niesen, laufende Nase, Halsschmerzen oder Fieber. Informieren Sie unverzüglich den Arzt Ihres Kindes, wenn Sie feststellen, dass Ihr Kind vor oder nach der Behandlung Symptome entwickelt, die auf eine Infektion hindeuten.
- Regelmäßige Blutuntersuchungen
- Dieses Arzneimittel kann die Blutplättchenzahl senken (Thrombozytopenie). Achten Sie nach der Anwendung bei Ihrem Kind auf mögliche Anzeichen einer niedrigen Blutplättchenzahl, wie beispielsweise anormale Blutergüsse oder Blutungen. Die meisten der gemeldeten Fälle einer niedrigen Blutplättchenzahl traten innerhalb der ersten drei Wochen nach der Anwendung auf.
- Vor der Behandlung wird bei Ihrem Kind eine Blutuntersuchung durchgeführt, um die Anzahl der Blutzellen (einschließlich roter Blutkörperchen und Blutplättchen) und die Troponin-I-Werte im Körper zu prüfen. Außerdem wird mit einer Blutuntersuchung der Kreatininwert überprüft, der ein Indikator dafür ist, wie die Nieren arbeiten. Zur Überwachung von Veränderungen in der Anzahl der Blutplättchen werden bei Ihrem Kind außerdem nach der Behandlung für einen bestimmten Zeitraum regelmäßige Blutuntersuchungen durchgeführt.
- Erhöhte Troponin-I-Werte (ein Herzprotein)
- Das Arzneimittel kann zu erhöhten Werten eines Herzproteins führen, das Troponin-I genannt wird. Dies kann in Labortests nachgewiesen werden, die der Arzt Ihres Kindes bei Bedarf durchführen wird.
- Blutgerinnungsstörungen in kleinen Blutgefäßen (thrombotische Mikroangiopathie)
- Es gibt Berichte von Patienten, die im Allgemeinen innerhalb der ersten zwei Wochen nach der Behandlung eine thrombotische Mikroangiopathie entwickelten. Eine thrombotische Mikroangiopathie geht mit einer Abnahme der roten Blutkörperchen und der an der Gerinnung beteiligten Zellen (Plättchen) einher und kann tödlich sein. Diese Blutgerinnsel können die Nieren Ihres Kindes beeinträchtigen. Der Arzt Ihres Kindes wird möglicherweise die Blutwerte (Anzahl der Plättchen) und den Blutdruck Ihres Kindes überprüfen. Mögliche Anzeichen, auf die Sie achten müssen, nachdem Ihr Kind das Arzneimittel erhalten hat, sind häufig bzw. vermehrt auftretende Blutergüsse, Krampfanfälle (Anfälle) oder eine Abnahme der Urinausscheidung. Begeben Sie sich in ärztliche Notfallbehandlung, wenn Ihr Kind eines dieser Anzeichen entwickelt.
- Blut-, Organ-, Gewebe- und Zellspende
- Nachdem Ihr Kind mit dem Arzneimittel behandelt worden ist, kann es kein Blut, keine Organe, kein Gewebe oder Zellen mehr spenden. Dies liegt daran, dass es sich bei diesem Arzneimittel um eine Gentherapie handelt.
- Weitere Informationen für Eltern/Betreuungspersonen
- Fortgeschrittene SMA
- Das Arzneimittel kann lebende Motoneuronen retten, jedoch keine toten Motoneuronen. Kinder mit weniger schweren SMA-Symptomen (wie fehlende Reflexe oder verminderter Muskeltonus) können genügend lebende Motoneuronen haben, um von einer Behandlung signifikant zu profitieren. Das Arzneimittel wirkt möglicherweise nicht so gut bei Kindern mit schwerer Muskelschwäche oder -lähmung, Atembeschwerden oder Schluckunfähigkeit oder bei Kindern mit signifikanten Missbildungen (wie z. B. Herzfehlern), einschließlich Patienten mit Typ-0-SMA, da hier nach der Behandlung die Möglichkeit einer Verbesserung nur begrenzt ist. Der Arzt Ihres Kindes wird entscheiden, ob Ihr Kind dieses Arzneimittel erhalten soll.
- Risiko von Tumoren im Zusammenhang mit einem möglichen Einbau in die DNA
- Es besteht die Möglichkeit, dass Therapien wie diese in die DNA menschlicher Körperzellen eingebaut werden können. Aufgrund der Eigenschaft des Arzneimittels könnte das Arzneimittel zu einem Tumorrisiko beitragen. Besprechen Sie dies mit dem Arzt Ihres Kindes. Im Falle eines Tumors kann der Arzt Ihres Kindes eine Probe zur weiteren Untersuchung entnehmen.
- Hygienische Versorgung
- Der Wirkstoff in diesem Arzneimittel kann vorübergehend über die Exkremente Ihres Kindes ausgeschieden werden, dies nennt man „Freisetzung". Eltern und Betreuungspersonen sollten nach der Behandlung bis zu 1 Monat lang eine gute Handhygiene befolgen. Tragen Sie Schutzhandschuhe, wenn Sie mit den Körperflüssigkeiten und dem Stuhl Ihres Kindes in direkten Kontakt kommen, und waschen Sie sich die Hände anschließend gründlich mit Seife und fließend warmem Wasser oder einem Handreiniger auf Alkoholbasis. Zur Beseitigung von verschmutzten Windeln und anderen Abfällen sollten Doppelbeutel benutzt werden. Einwegwindeln können weiterhin im Hausmüll entsorgt werden.
- Befolgen Sie diese Anweisungen noch mindestens 1 Monat nach der Behandlung Ihres Kindes. Wenn Sie Fragen haben, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal.
- Fortgeschrittene SMA
Wechselwirkungen von Zolgensma 2X10 E13 Vektorgenome/ml 4.5kg vials 3
- Anwendung zusammen mit anderen Arzneimitteln
- Informieren Sie den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal, wenn bei Ihrem Kind andere Arzneimittel anwendet werden, kürzlich andere Arzneimittel angewendet worden sind oder beabsichtigt wird, andere Arzneimittel anzuwenden.
- Prednisolon
- Im Rahmen der Behandlung mit dem Arzneimittel erhält Ihr Kind für 2 Monate oder länger auch ein Corticosteroid, wie beispielsweise Prednisolon. Das Corticosteroid wird dabei helfen, jeglichen Anstieg der Leberenzyme zu kontrollieren, der nach der Anwendung bei Ihrem Kind auftreten könnte.
- Impfungen
- Corticosteroide können das Immunabwehrsystem beeinflussen. Daher kann der Arzt Ihres Kindes entscheiden, einige Impfungen zu verschieben, solange Ihr Kind mit Corticosteroiden behandelt wird. Wenn Sie Fragen haben, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal.
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