Kalydeco: Erfahrungen, Berichte und Bewertungen von Patienten für Patienten

Was ist Kalydeco und wofür wird es angewendet?

Kalydeco enthält den Wirkstoff Ivacaftor. Ivacaftor wirkt auf der Ebene des Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulators (CFTR), eines Proteins, das an der Zelloberfläche einen Kanal bildet, welcher die Bewegung kleinster Teilchen wie Chlorid-Ionen in die Zelle bzw. aus der Zelle ermöglicht. Durch Erbgutveränderungen (Mutationen), welche das CFTR-Gen (siehe unten) betreffen, sind die Bewegungen der Chlorid-Ionen bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose) vermindert. Ivacaftor ermöglicht eine häufigere Öffnung von bestimmten abnormen CFTR-Proteinen. Dadurch werden die Bewegungen der Chlorid-Ionen in die Zelle bzw. aus der Zelle verbessert.

Kalydeco Tabletten werden angewendet:
- als Monotherapie zur Behandlung von Patienten ab 6 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 25 kg mit zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose), die eine R117H-CFTR-Mutation oder eine der folgenden Gating-Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: G551D, G1244E,
G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R.

- in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor-Tabletten zur Behandlung von Patienten ab 6 Jahren mit CF, die zwei F508del-Mutationen im CFTR-Gen aufweisen (homozygot für die F508del- Mutation) oder eine F508del-Mutation und bestimmte andere Zweitmutationen haben, die zu einen geringeren Menge von CFTR-Protein und/oder zu einem Funktionsverlust des CFTR- Proteins führen (heterozygot für die F508del-Mutation mit einer Restfunktions (RF)-Mutation). Wenn Ihnen Kalydeco in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor verordnet wurde, lesen Sie die Packungsbeilage von letzterem. Sie enthält wichtige Informationen über die Einnahme dieser beiden Arzneimittel.

- in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor-Tabletten zur Behandlung von Patienten ab 6 Jahren mit CF, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen haben. Wenn Ihnen Kalydeco verordnet wurde und Sie es zusammen mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor einnehmen sollen, lesen Sie die Packungsbeilage von letzterem. Sie enthält wichtige Informationen darüber, wie diese beiden Arzneimittel einzunehmen sind.

Was sollten Sie vor der Einnahme von Kalydeco beachten?

Kalydeco darf nicht eingenommen werden,
- wenn Sie allergisch gegen Ivacaftor oder einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels sind.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Apotheker, bevor Sie Kalydeco einnehmen.


- Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn Sie Leberprobleme haben oder in der Vergangenheit hatten. Ihr Arzt muss möglicherweise Ihre Dosis anpassen.
- Bei manchen Personen, die Kalydeco (als Monotherapie oder im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor oder Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) erhalten haben, kam es zu erhöhten Leberenzymwerten im Blut. Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn es bei Ihnen zu einem der folgenden Symptome kommt, da diese Anzeichen von Leberproblemen sein können:
- Schmerzen oder Beschwerden im rechten Oberbauch
- Gelbfärbung der Haut oder des Augenweißes
- Appetitlosigkeit
- Übelkeit oder Erbrechen
- Dunkler Urin

- Ihr Arzt wird Ihre Leber vor und während der Behandlung anhand bestimmter Blutuntersuchungen kontrollieren, insbesondere im ersten Jahr und speziell dann, wenn Ihre Blutuntersuchungen in der Vergangenheit erhöhte Leberenzymwerte aufgezeigt haben.

- Sprechen Sie bitte mit Ihrem Arzt, wenn Sie Nierenprobleme haben oder in der Vergangenheit hatten.

- Kalydeco wird nicht empfohlen, wenn Sie sich einer Organtransplantation unterzogen haben.

- Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn Sie hormonelle Verhütungsmittel anwenden – zum Beispiel, wenn Sie als Frau die Pille einnehmen. Das kann bedeuten, dass Sie während der Einnahme von Kalydeco in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor leichter einen Hautausschlag bekommen.

- Bei einigen Kindern und Jugendlichen, die mit Kalydeco behandelt wurden (als Monotherapie oder im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor oder Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor), wurden Anomalien der Augenlinse (Linsentrübung; Katarakt) festgestellt, die jedoch keine Auswirkungen auf das Sehvermögen hatten. Ihr Arzt kann u. U. vor Therapiebeginn und während der Therapie mit Ivacaftor einige Augenuntersuchungen durchführen.

- Kalydeco darf nur angewendet werden, wenn Sie eine der in Abschnitt 1 (Was ist Kalydeco und wofür wird es angewendet?) aufgeführten Mutationen im CFTR-Gen haben.

Kinder und Jugendliche
Wenden Sie dieses Arzneimittel nicht bei Kindern unter 4 Monaten an, da nicht bekannt ist, ob Ivacaftor bei diesen Kindern sicher und wirksam ist.

Wenden Sie dieses Arzneimittel bei Kindern unter 6 Jahren nicht in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor oder bei Kindern unter 2 Jahren nicht in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor an, da nicht bekannt ist, ob die Kombinationsbehandlung bei ihnen sicher und wirksam ist.

Einnahme von Kalydeco zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen/anwenden, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen/angewendet haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen/anzuwenden. Bestimmte Arzneimittel können die Wirkung von Kalydeco beeinflussen oder die Wahrscheinlichkeit von Nebenwirkungen erhöhen. Informieren Sie Ihren Arzt insbesondere dann, wenn Sie eines der unten genannten Arzneimittel einnehmen. Ihr Arzt wird möglicherweise Ihre Dosis anpassen oder zusätzliche Kontrollen durchführen.  Antimykotika (zur Behandlung von Pilzinfektionen). Dazu gehören Fluconazol, Itraconazol, Ketoconazol, Posaconazol und Voriconazol;  Antibiotika (zur Behandlung bakterieller Infektionen). Dazu gehören Clarithromycin, Erythromycin, Rifabutin, Rifampicin und Telithromycin;  Antiepileptika (zur Behandlung epileptischer Anfälle oder Krampfanfälle). Dazu gehören Carbamazepin, Phenobarbital und Phenytoin;  Pflanzliche Arzneimittel, dazu gehört Johanniskraut (Hypericum perforatum);
 Immunsuppressiva (die nach einer Organtransplantation angewendet werden). Dazu gehören Ciclosporin, Everolimus, Sirolimus und Tacrolimus;  Herzglykoside (zur Behandlung bestimmter Herzerkrankungen). Dazu gehört Digoxin.  Antikoagulantien (zur Verhinderung der Entstehung von Blutgerinnseln). Dazu gehört Warfarin.  Antidiabetika (zur Behandlung eines Diabetes mellitus). Dazu gehören Glimepirid und Glipizid.  Antihypertensiva (zur Senkung des erhöhten Blutdrucks). Dazu gehört Verapamil.

Einnahme von Kalydeco zusammen mit Nahrungsmitteln und Getränken
Während der Behandlung ist auf Speisen oder Getränke, die Grapefruit enthalten, zu verzichten, da diese die Nebenwirkungen von Kalydeco erhöhen können, indem sie die Menge von Ivacaftor im Körper erhöhen können.

Schwangerschaft und Stillzeit
Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein, oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Einnahme dieses Arzneimittels Ihren Arzt um Rat. Es könnte besser sein, die Anwendung von Kalydeco während der Schwangerschaft zu vermeiden, wenn es möglich ist, und Ihr Arzt wird Ihnen helfen zu entscheiden, was für Sie und Ihr Kind am besten ist.

Es ist nicht bekannt, ob Ivacaftor beim Menschen in die Muttermilch ausgeschieden wird. Wenn Sie beabsichtigen, zu stillen, fragen Sie vor der Einnahme von Kalydeco Ihren Arzt um Rat. Ihr Arzt wird entscheiden, ob es für Sie empfehlenswert ist, entweder das Stillen zu beenden oder die Ivacaftor- Therapie abzubrechen. Dabei wird Ihr Arzt den Nutzen des Stillens für das Kind und den Nutzen der Therapie für Sie gegeneinander abwägen.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Kalydeco kann Schwindel hervorrufen. Führen Sie kein Fahrzeug, fahren Sie nicht Fahrrad und bedienen Sie keine Maschinen, wenn Sie sich schwindlig fühlen.

Kalydeco enthält Lactose und Natrium.
Bitte nehmen Sie dieses Arzneimittel erst nach Rücksprache mit Ihrem Arzt ein, wenn Ihnen bekannt ist, dass Sie unter einer Unverträglichkeit gegenüber bestimmten Zuckern leiden.

Kalydeco enthältweniger als 1 mmol (23 mg) Natrium pro Dosis, d. h. es ist nahezu „natriumfrei“.

Wie ist Kalydeco einzunehmen?

Nehmen Sie dieses Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt ein. Fragen Sie bei Ihrem Arzt nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.

Ihr Arzt wird festlegen, welches Arzneimittel und welche Dosis für Sie richtig sind.

Tabelle 1 enthält Dosierungsempfehlungen für Kalydeco.

Tabelle 1: Dosierungsempfehlungen Morgens Abends Kalydeco als Monotherapie
6 Jahre und älter, ≥ 25 kg Eine Tablette Kalydeco 150 mg Eine Tablette Kalydeco 150 mg

Kalydeco in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor
6 Jahre bis unter 12 Jahre, < 30 kg Eine Tablette Tezacaftor 50 mg/Ivacaftor 75 mg Eine Tablette Kalydeco 75 mg 6 Jahre bis unter 12 Jahre, ≥ 30 kg Eine Tablette Tezacaftor 100 mg/Ivacaftor 150 mg Eine Tablette Kalydeco 150 mg 12 Jahre und älter Eine Tablette Tezacaftor 100 mg/Ivacaftor 150 mg Eine Tablette Kalydeco 150 mg

Kalydeco in Kombination with Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor
6 Jahre bis unter Zwei Tabletten Ivacaftor 37,5 mg/ Eine Tablette 12 Jahre, < 30 kg Tezacaftor 25 mg/Elexacaftor 50 mg Kalydeco 75 mg 6 Jahre bis unter Zwei Tabletten Ivacaftor 75 mg/ Eine Tablette 12 Jahre, ≥ 30 kg Tezacaftor 50 mg/Elexacaftor 100 mg Kalydeco 150 mg 12 Jahre und älter Zwei Tabletten Ivacaftor 75 mg/Tezacaftor 50 mg/ Eine Tablette Elexacaftor 100 mg Kalydeco 150 mg

Nehmen Sie die Morgen- und Abenddosis im Abstand von etwa 12 Stunden zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit ein.

Sie müssen alle anderen Arzneimittel, die Sie verwenden, weiterhin verwenden, es sei denn, Ihr Arzt sagt Ihnen, dass Sie die Anwendung beenden dürfen.

Wenn Sie mittelschwere oder schwere Leberprobleme haben, muss Ihr Arzt die Dosis Ihrer Tabletten eventuell reduzieren, weil Ihre Leber das Arzneimittel nicht so schnell abbauen kann, wie bei Personen, die eine normale Leberfunktion haben.


Dieses Arzneimittel ist zum Einnehmen.

Die Tablette ist im Ganzen zu schlucken. Sie darf nicht zerteilt, zerkaut oder aufgelöst werden. Nehmen Sie Kalydeco-Tabletten zusammen mit fetthaltigen Nahrungsmitteln ein.

Fetthaltige Mahlzeiten oder Zwischenmahlzeiten sind u.a. solche, die mit Butter, Öl oder Eiern zubereitet werden. Beispiele für weitere fetthaltige Nahrungsmittel sind:
- Käse, Vollmilchprodukte, Joghurt, Schokolade
- Fleisch, öliger Fisch
- Avocados, Hummus, Sojaprodukte (Tofu)
- Nüsse, fetthaltige Snackriegel oder Getränke

Wenn Sie eine größere Menge von Kalydeco eingenommen haben, als Sie sollten

Es kann bei Ihnen zu Nebenwirkungen kommen, einschließlich der in Abschnitt 4 weiter unten genannten. In diesem Fall wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt oder Apotheker und fragen Sie diesen um Rat. Sie sollten Ihr Arzneimittel und diese Packungsbeilage möglichst dabei haben.

Wenn Sie die Einnahme von Kalydeco vergessen haben

Holen Sie die vergessene Einnahme nach, wenn seit der vergessenen Einnahme weniger als 6 Stunden vergangen sind. Andernfalls warten Sie bis zu Ihrer nächsten planmäßigen Einnahme wie üblich. Nehmen Sie nicht die doppelte Menge ein, wenn Sie die vorherige Einnahme vergessen haben.

Wenn Sie die Einnahme von Kalydeco abbrechen
Nehmen Sie Kalydeco so lange ein, wie Ihr Arzt es Ihnen empfiehlt. Setzen Sie es nicht ohne ärztliche Anweisung ab.

Wenn Sie weitere Fragen zur Einnahme dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Schwerwiegende Nebenwirkungen

Magen- oder Bauchschmerzen und erhöhte Leberenzymwerte im Blut.

Anzeichen für mögliche Leberprobleme
Ein Anstieg der Leberenzyme im Blut kommt bei Patienten mit CF häufig vor und wurde auch bei Patienten berichtet, die Kalydeco allein oder in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor oder Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor einnehmen.

Bei Patienten, die Kalydeco in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor einnehmen, wurde über Leberschädigung und eine Verschlechterung der Leberfunktion bei bereits bestehender schwerer Lebererkrankung berichtet. Die Verschlechterung der Leberfunktion kann schwerwiegend sein und möglicherweise eine Lebertransplantation erfordern.

Folgende Anzeichen können auf Leberprobleme hindeuten:
- Schmerzen oder Beschwerden im rechten Oberbauch
- Gelbfärbung der Haut oder des Augenweißes
- Appetitlosigkeit
- Übelkeit oder Erbrechen
- Dunkel gefärbter Urin

Sprechen Sie sofort mit Ihrem Arzt, wenn irgendeines dieser Symptome bei Ihnen auftritt.

Sehr häufige Nebenwirkungen (können mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen)
- Infektion der oberen Atemwege (Erkältung), einschließlich Halsschmerzen und verstopfte Nase
- Kopfschmerzen
- Schwindel
- Durchfall
- Magen- oder Bauchschmerzen
- Veränderungen der Art der im Schleim vorkommenden Bakterien
- Erhöhte Leberenzyme (ein Anzeichen für eine Leberbelastung)
- Hautausschlag


Häufige Nebenwirkungen (können bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)
- Laufende Nase
- Ohrenschmerzen, Beschwerden im Ohr
- Ohrgeräusche
- Rötung im Inneren des Ohres
- Innenohrstörungen (Schwindelgefühl oder Drehschwindel)
- Verstopfte Nasennebenhöhlen
- Rötung des Rachens
- Gutartige Knoten in der Brust
- Übelkeit
- Grippe
- Niedriger Blutzuckerspiegel (Hypoglykämie)
- Anormale Atmung (Kurzatmigkeit oder Atemnot)
- Blähungen
- Pickel (Akne)
- Hautjucken
- Erhöhter Kreatinphosphokinase-Wert bei Blutuntersuchungen (Anzeichen für Muskelabbau)

Gelegentliche Nebenwirkungen (können bis zu 1 von 100 Behandelten betreffen)
- Verstopfte Ohren
- Entzündung der Brustdrüse
- Vergrößerung der Brust bei Männern
- Veränderungen der Brustwarzen, schmerzende Brustwarzen
- Keuchatmung
- Erhöhter Blutdruck

Nicht bekannt (Häufigkeit auf Grundlage der verfügbaren Daten nicht abschätzbar)
- Leberschädigung
- Erhöhte Bilirubinwerte (bei Blutuntersuchungen zur Leberfunktion)

Zusätzliche Nebenwirkungen bei Kindern und Jugendlichen
Die bei Kindern und Jugendlichen beobachteten Nebenwirkungen sind ähnlich wie die Nebenwirkungen bei Erwachsenen. Erhöhte Leberenzymwerte im Blut treten bei kleinen Kindern jedoch häufiger auf.

Meldung von Nebenwirkungen
Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

Wie ist Kalydeco aufzubewahren?

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Umkarton, Blisterpackung und Flaschenetikett nach „verwendbar bis“ bzw. „EXP“ angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag des angegebenen Monats.

Für dieses Arzneimittel sind keine besonderen Lagerungsbedingungen erforderlich.

Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Apotheker, wie das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der Umwelt bei.